1.事實發生日:114/05/21
2.研發新藥名稱或代號:AJ201
3.用途:用於治療脊髓和延髓肌肉萎縮症（簡稱SBMA或甘迺迪氏症）
4.預計進行之所有研發階段:全球或區域性多國多中心樞紐性臨床試驗至新藥查驗登記 審核。
5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/不通過核准 ，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；另請說明未來經營方向及 已投入累積研發費用):Phase1b/2a臨床試驗初步結果。
(1)提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)結果／發生 其他影響新藥研發之重大事件： (A)臨床試驗設計介紹 a.試驗計畫名稱：一項在脊髓和延髓肌肉萎縮症受試者中評估AJ201的安全性、 耐受性、藥物動力學及潛在藥效之隨機分派、雙盲、安慰劑對照的二期臨床 試驗。 b.試驗目的：評估脊髓和延髓肌肉萎縮症患者服用AJ201之安全性、耐受性，並 收集以下資料，包括藥物動力學、藥效機轉及探索性臨床指標。 連結網址:https://clinicaltrials.gov/study/NCT05517603?term=AJ201&rank=1 c.試驗階段分級：為AJ201首次用於病患（first-in-patient）之Phase1b/2a 臨床試驗。 d.藥品名稱：AJ201 e.宣稱適應症：脊髓和延髓肌肉萎縮症（簡稱SBMA或甘迺迪氏症） f.評估指標: (a)主要評估指標(安全性):比較用藥組（AJ201）與對照組（安慰劑）在持續 給藥12週之受試者安全性耐受性，包括不良事件發生率、嚴重不良事件、 生命徵象/血檢/心電圖/理學檢查等的變化。 (b)次要評估指標:比較用藥組（AJ201）與對照組（安慰劑）在持續給藥12週 之藥物動力學特性、骨骼肌中突變雄性激素受體的變化及Nrf2相關基因 定序分析。 (c)探索性指標；比較用藥組（AJ201）與對照組（安慰劑）在持續給藥12週之 探索性指標的變化，包括臨床指標SBMA功能評估分數(SBMAFRS)、六分鐘內 步行距離測試(6MWT)、生活品質指標及其他探索性生物標誌(如:CK等)。 g.試驗計畫受試者人數： 本試驗於美國6個醫學中心收案，共納入25位輕度至中度脊髓和延髓肌肉萎 縮症確診的受試者，並以3:1隨機分派至AJ201或安慰劑組別。 (B)主要及次要評估指標之統計結果及統計上之意義 本試驗全分析集群組(FullAnalysisSetpopulation;FASpopulation)臨床 統計結果及說明： a.主要評估指標 AJ201展現一致的良好安全性，未發生與AJ201相關3級以上的不良事件或嚴重 不良事件，且耐受性良好。 b.次要評估指標 i)本試驗中觀察到的AJ201藥物動力學特性與先前的臨床一期試驗一致。 ii)本試驗透過分析骨骼肌肌肉活檢樣本檢測突變型雄性激素受體（mAR）量 ，核內蛋白集中萃取的數據顯示出用藥組（AJ201）53%受試者之骨骼肌 中突變雄性激素受體至少有降低50%，反之對照組（安慰劑）僅17%受試 者有同樣現象(Pvalue>0.05)。 iii)用藥組（AJ201）骨骼肌之RNA定序結果顯示Nrf2相關的基因被活化，而 對照組（安慰劑）反之並無此活化現象(Pvalue<0.05)。 c.探索性指標 依據自然病程(naturalhistory)的研究(Huggettetal.,2024)，脊髓和 延髓肌肉萎縮症患者疾病退化約每半年SBMA功能評估平均分數降低1.2±2.6 分、平均六分鐘內步行距離減少17.8±13.1公尺。本試驗結果如下: i)用藥組（AJ201）之SBMA功能評估分數較用藥前平均提升0.8±2.9分， 對照組（安慰劑）反之降低0.8±2.5分(Pvalue=0.109)。 ii)用藥組（AJ201）之六分鐘內步行距離測試較用藥前平均改善增加 17.6±45.1公尺，而對照組（安慰劑）反之減少0.7±51.7公尺 (Pvalue=0.062)。 iii)用藥組（AJ201）之血中CK數值較用藥前平均降低214.5±222.7U/L， 而對照組（安慰劑）反之增加162.0±114.2U/L(Pvalue=0.007) iv)用藥組（AJ201）病人自評體能較用藥前平均改善3.6±4.6分，而 對照組（安慰劑）反之自評惡化2.2±5.1分(Pvalue=0.026)。 本試驗並非事先設計用以驗證療效或臨床指標，以上Pvalue僅供參考。 其他詳細的指標數據仍在分析中，計畫於114年10月的世界肌肉學會 (WorldMuscleSociety,WMS)在歐洲舉辦的國際年會發表，並考量未來可能 之專利申請，故不予揭露。 (註):單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學P值及統計學上是否達顯著 意義，並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎 投資。
(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上 顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施 ：不適用。
(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯 著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：本公司將根據 本次臨床試驗結果來設計下一階段臨床2/3期試驗，除了儘速向美國食品藥物 管理局（FDA）提出諮詢，並同步持續與國內外藥廠進一步洽談共同開發或授權 合作。
(4)已投入之累積研發費用：因涉及未來國際授權談判資訊及保護商業競爭機密，為 避免影響授權金額，以保障公司及投資人權益，故不予揭露。
6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):
(1)預計完成時間：將依法規及臨床進展揭露相關訊息。
(2)預計應負擔之義務：無
7.市場現況: 脊髓和延髓肌肉萎縮症(簡稱SBMA或甘迺迪氏症)是一種主要發生於男性的神經與肌肉 退化的罕見疾病，其保守預估的發生率約為40,000男性中會有一位病患。依此發生率 推算，在歐、美、日、台預估至少共有12,000位病患。因為此疾病初期常被誤診為 其他動作神經元疾病，再加上目前無有效治療藥物的現況下，歐美日的臨床醫師， 都一致認為真實的病患人數，至少為上方推算的2倍以上。AJ201作為有機會成為全球 第一個有效治療SBMA的新穎藥物，若以保守估計，全球有12,000病患接受治療， 有機會最高可創造出一個每年達15億美金以上的新藍海市場。
8.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司， 本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定 對股東權益或證券價格有重大影響之事項):無
9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險， 投資人應審慎判斷謹慎投資。: